100种罕见病用药进医保背后的暖心温度
2025-09-25 14:47:52 来源：法治日报·法治周末
□杨贤云
9月20日至21日，2025年中国罕见病大会在京举行。大会传递出的数据温暖且令人振奋：目前，全国罕见病诊疗协作网医院达419家，罕见病直报系统现有626家医院参加登记，罕见病目录扩展至207种病种，已有约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。（9月22日《工人日报》）
在健康中国的宏大版图里，罕见病群体虽似散落的微光，却同样承载着生命的重量与尊严。近日，一则重磅消息如春风拂过这片小众却亟待关爱的领域——超100种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。这一数字的背后，是无数罕见病患者家庭的希望曙光，更是民生政策“暖心温度”的有力彰显。
我国约有2000多万罕见病患者，每年新增超20万人。这些疾病病情复杂、诊断困难，多为慢性进行性病症，严重威胁患者生命健康。如脊髓性肌萎缩症（sma）会让患者肌肉萎缩，甚至丧失自主呼吸能力；戈谢病患者则饱受肝脾肿大、骨骼病变之苦。
罕见病药物因患者少、研发成本高，价格往往令人咋舌。比如，治疗脊髓性肌萎缩症（sma）治疗药物的诺西那生钠注射液上市初期价格达70万元/针，让无数家庭无力承担。此次100余种罕见病用药纳入医保，医保部门通过“以量换价”谈判，将该药降至3.3万元/针，让患者重燃希望。这一变化彰显着医保政策的智慧与担当。
从民生视角，罕见病用药入医保大幅减轻患者家庭负担，提升其生活质量与治疗信心，让患者群体切实感受到社会关怀，是“人民至上”理念的有力践行。医保部门通过严格遴选，将疗效显著、安全可靠的罕见病药物纳入报销；同时以“以量换价”策略与药企谈判，实现药价下降与市场稳定的双赢。
从社会层面而言，医保对罕见病群体的保障，彰显了社会公平正义，体现了一个文明社会对每一个生命个体的尊重，无关其疾病是否“罕见”。它向全社会传递出关爱弱势群体、不放弃每一个生命的强烈信号，凝聚起团结互助、共克疾病的强大正能量，促进社会更加和谐、包容发展。
尽管超100种罕见病用药纳入医保是重大突破，但罕见病防治保障体系仍面临多重挑战：基层地区罕见病认知不足，导致诊断难、误诊率高；部分创新药研发成本高，患者自付压力大，药价与承受力的平衡需优化；药物研发、审批到市场准入的政策衔接不畅，影响新药惠及患者的速度。
为完善对罕见病群体的保障，需多方协作。政府应加大投入，强化各级医疗培训，以提升早筛诊断能力；通过税收优惠、科研补贴激励药企研发，降低药物价格；同时，完善医保制度，探索商业保险、社会慈善等多元保障，与基本医保协同，守护罕见病患者健康。
超100种罕见病用药进医保，是民生政策“暖心温度”的一次集中释放，为罕见病群体点亮了希望之灯。在迈向健康中国的征程中，愿这份温暖持续蔓延，让每一位罕见病患者都能在政策的庇护下，无惧病痛，拥抱有尊严、有质量的生活。
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